重癥無力(MG)是一種自免疫疾病,由自介導,其中大多數患者患有全型重癥無力(gMG)。傳統治療主要以藥治療為主,包括對癥治療的藥膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素以及免疫抑制劑。然而,長期服藥會導致不良反應,因此改善患者生活質量一直是臨床關注的焦點。隨著靶向治療的發展,尋求安全、有效、準的治療策略為了臨床迫切的需求,改善MG患者的生活質量也為了新的治療目標之一。然而,傳統治療仍未滿足所有臨床需求。近年來,多種以免疫細胞、補、新生兒Fc(FcRn)以及細胞因子為靶點的治療或拮抗劑被研發,這些生能夠快速、顯著、持續改善MG臨床癥狀,正為一種強有力的治療工,有使MG的治療發生革命變化,真正實現準化治療。其中,靶點FcRn備關注。FcRn通過與IgG結合,發揮“保護”IgG的作用,維持其循環水平。艾加莫德是全球首創的FcRn拮抗劑,可競爭與FcRn結合,加速致病IgG抗的清除。艾加莫德有親和力更高、組織分布更廣、免疫原更低、空間位阻更小和減免疫激活的特點。2021年,艾加莫德的關鍵III期ADPAT研究結果顯示,艾加莫德治療gMG患者時起效迅速,并能使患者顯著獲益。在長期治療過程中,艾加莫德在11個周期中MG-ADL改善幅度相當,療效可重復,并未出現使用時間長而療效減退的現象。在安全方面,ADAPT及ADAPT+研究的長期安全特征一致,AE發生率與安劑相當,大多數AE的嚴重程度為輕至中度。此外,艾加莫德長期治療并未引起白蛋白下降或脂升高。同時,艾加莫德已經在國上市,為中國gMG患者帶來更準、高效的選擇。期待未來更多的研究數據的發布,以及期待艾加莫德早日納醫保,惠及更多中國患者。隨著藥的研發與循證證據的積累,MG的治療走向了準的靶向治療之路。