國食品和藥管理局（FDA）在8日宣布批準了兩種治療鐮狀細胞病的基因療法，這是國首次批準適用于12歲及以上鐮狀細胞病患者的基于細胞的基因療法。據藥管局的聲明，這兩種基因療法有“里程碑意義”。這兩種療法分別名為Casgevy和Lyfgenia，其中Casgevy是運用CRISPR/Cas9基因編輯技的首款獲得藥管局批準的療法，標志著基因治療領域的創新進步。

鐮狀細胞病是一種傳病，主要由紅蛋白基因突變引起，導致紅細胞呈現鐮刀形狀。這些異常的紅細胞會阻礙管中的流，從而限制組織的氧氣供應，引發嚴重疼痛和損傷。在國約有10萬人到鐮狀細胞病的影響。

據國藥管局的介紹，這兩種治療藥都是由患者自的造干細胞制，經過基因改造后通過造干細胞移植方法注回患者。Casgevy的常見副作用包括小板和白細胞水平降低、口腔潰瘍、惡心、骨骼疼痛、腹痛和嘔吐等；Lyfgenia的常見副作用包括小板、白細胞和紅細胞水平降低、口腔炎癥和發燒等。

藥管局表示將對接這兩種基因療法的患者進行長期跟蹤研究，以評估藥的安全和有效。藥管局生制品評估與研究中心主任彼得·馬克斯表示，這兩種基因療法獲批標志著醫學領域的重要進展，即利用創新的基于細胞的基因療法來治療潛在的破壞疾病，從而改善公眾健康。藥管局生制品評估與研究中心治療產品辦公室主任妮科爾·凡爾登表示，基因療法有為目前治療選擇有限的罕見疾病患者提供更為針對和有效的治療方法。