2018年，多發化首次被納我國發布的罕見病目錄。同年，特立氟胺作為首個口服治療藥正式引我國。多發化是一種免疫介導疾病，其主要特點是中樞神經系統炎髓鞘病變。該病變以時間和空間多發為特點。在疾病緩解期進行疾病修正治療可以降低患者復發頻率、減輕惡化程度、延緩疾病自然病程并改善康復況。特立氟胺作為中國首個口服多發化疾病修正治療藥，開啟了多發化治療的新篇章，推了一系列疾病修正藥的臨床研究，加快了我國在此領域的發展。下面，我們將一起了解特立氟胺的藥理作用。
特立氟胺是一種有抗炎作用的免疫調節劑，其藥理作用是通過抑制參與嘧啶從頭合的二氫清酸氫酶來實現的。它適用于治療人復發型多發化，包括臨床孤立綜合征、復發緩解型多發化和活的繼發進展型多發化。建議每日口服一次，劑量為7mg或14mg。特立氟胺可在餐前、餐后或與餐同時服用。常見的不良反應包括頭痛、丙氨酸氨基轉移酶升高、腹瀉、發、惡心、覺異常、關節痛、中粒細胞減、皮疹、痛、白細胞計數降低、心悸等。嚴重的不良反應包括肝毒、骨髓效應/潛在免疫抑制/染、超敏反應、嚴重皮反應、周圍神經病變、升高、呼吸系統影響等。
在使用特立氟胺治療之前，需要注意以下事項。對于染風險，急活或慢染的患者在染控制前不宜開始治療。如果患者出現嚴重染，應考慮暫停特立氟胺片治療或使用加速消除程序。重新開始治療前需要重新評估獲益和風險。關于疫苗接種，尚無活疫苗接種患者服用特立氟胺的療效和安全的臨床數據，因此不建議接種活疫苗。
近年來，多發化的發病率和患病率不斷上升，不同地區之間的患病率差異也很大。自從多發化被納我國首批罕見病目錄以來，針對不同發病機制環節的疾病修正治療藥陸續問世，患者有了更多的治療選擇，使更多患者能夠獲得更好的醫療服務。