《神農本草經》中記載了牛膝的功效，包括主治寒痿痹、四肢拘攣、膝痛不可曲等癥狀。后來的解釋總結為：逐瘀痛經、補肝腎、強筋骨、利尿通淋、引下行等作用。牛膝味苦、酸，氣平，無毒，又有懷牛膝、牛髁膝、山莧菜等別名。在《本草經解》葉天士的記載中，牛膝被用于治療肺熱引起的痿痹，其苦味能清肺，調水道，逐寒，使營衛行，從而緩解痿痹癥狀。牛膝的苦味能舒筋，酸味能除熱，因此有主治效果。逐氣的作用是指苦味能平衡下泄，有助于逐除氣滯和凝。傷熱火爛是指由于熱湯或火燒傷引起的潰瘍，牛膝的苦味能清熱，酸味能收斂，從而促進瘡口的愈合。苦味伐生生之氣，酸傷厥之，因此會導致墮胎。長期服用牛膝可以保證脈暢通無滯，使人輕耐老。
在臨床應用中，牛膝主要用于治療瘀阻滯引起的經閉、痛經、胞不下，跌撲傷痛，腰膝酸痛、筋骨無力，淋證、水腫、小便不利，氣火上逆引起的吐衄、牙痛口瘡，以及虛引起的頭痛眩暈等癥狀。
現代藥理研究表明，牛膝主要含有甾酮類分、三萜皂苷類分、黃酮類分，以及多糖和氨基酸等質。牛膝總皂苷對子宮平有明顯的興作用，懷牛膝苯提取有明顯的抗生育、抗著床和抗早孕的作用。齊墩果酸則有保肝、護肝、強心等作用。牛膝多糖能增強免疫功能，抑制腫瘤轉移，提高白細胞水平，保護肝臟，并能提高記憶力和耐力。蛻皮甾酮有降脂和明顯降低糖的作用。
在配伍應用方面，牛膝可以與當歸、桃仁、紅花等藥一起用于治療瘀阻滯引起的經不調，例如府逐瘀湯。對于腰膝酸痛、下肢痿等癥狀，可以與杜仲、續斷、補骨脂等藥合用，例如續斷丸。
關于牛膝還有一個傳說故事。有一位河南郎中到安徽賣藥行醫，后來定居在那里。他發現牛膝這種藥草可以強筋骨、補肝腎，治愈了許多病人。他決定把這個方傳給一個心地善良的徒弟。經過考察，他發現大徒弟等人并不是真心對待他，最后選擇了最小的徒弟。師傅把牛膝的方傳給了小徒弟，后來小徒弟為了一位有名的郎中。
牛膝雖然能夠強健骨，但長期使用會導致中氣下陷，脾虛泄瀉，下元不固，夢，月經過多以及孕婦用。需要強調的是，本文僅供讀者參考，不能代替個人醫學診斷和治療。對于的用藥和疾病問題，請咨詢醫生的意見。