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來自江蘇的一名患有先天耳聾的孩子牛牛，在去年4月接了傳耳聾基因治療后，僅一個月的時間里就功恢復了聽力。這讓全家人都欣喜若狂，因為他們終于看到孩子對聲音有了反應。這項全球首個傳耳聾基因治療臨床試驗研究近日被刊登在國際頂級醫學期刊《柳葉刀》上。

士是牛牛的母親，在牛牛1歲半的時候發現他聽力存在問題。回憶道：“孩子剛出生時在醫院做過健康篩查，但是沒有查出來。到了學說話的年齡，他一點說話的意思都沒有。我就測試他能不能聽到聲音，無論是名字，還是睡覺時放音樂，都沒有靜。”經診斷，牛牛患有先天耳聾，而且是最嚴重的全聾。

得知這個消息后，士到“天塌了”，家庭每天都充滿了憂愁。正當士陷困境時，聽說復旦大學附屬眼耳鼻科醫院啟了針對OTOF基因突變導致的先天耳聾基因療法臨床試驗。經過檢查評估，牛牛的況符合治療要求，于是參加了這項臨床試驗。接基因治療后僅過了4周，牛牛終于能夠聽到聲音。

據了解，我國每年新生約3萬聾兒，其中60%與傳因素相關。OTOF基因突變是導致先天耳聾常見的病因之一，發病率高達41％。牛牛參與的這項臨床試驗由復旦大學附屬眼耳鼻科醫院舒易來教授主導完。他從事耳聾基因治療已經十多年，歷經多年探索研發出針對OTOF基因突變的耳聾基因治療藥。

舒易來表示，未來團隊會探索這項臨床試驗的可推廣，讓基因治療系備可推行。他告訴總臺記者，在這項臨床試驗研究出來之前，患者只能借助于人工耳蝸或助聽，而經過治療后，這些孩子能夠聽到的聲音和正常人一樣。

這項臨床試驗的功為世界證明了傳耳聾基因治療是可行的、有效的。舒易來和團隊一直與患兒及其家屬保持通，對患兒進行不斷的隨訪。目前，該臨床試驗的適用年齡為1歲到18歲，最佳治療年齡為6歲以下。已有6名患兒接治療，治療后平均聽力水平恢復到45分貝，相當于正常人講話的分貝。