近日，在中國細胞生學學會干細胞生學分會主辦、浙江大學醫學院附屬第一醫院承辦、浙江省免疫學會協辦的中國干細胞第十三屆年會上，東南大學首席教授柴人杰榮獲中國干細胞研究創新科學家獎。這一獎項旨在表彰在推中國干細胞與再生醫學領域發展中作出突出貢獻的科學家，并通過基金發布會的形式在中國干細胞年會上頒發。柴人杰教授的就在耳聾防治領域取得了重大突破，為耳聾治療開拓了新的方向。

柴人杰教授在耳細胞和聽覺神經元再生領域進行了一系列高度連貫和系統的工作，解決了耳科研究領域的一些難題，并開創了通過基因治療調控耳干細胞再生功能細胞治療耳聾的研究領域。他發現了耳干細胞，研究了多個關鍵信號對耳干細胞增分化和再生細胞的調控作用和機制，闡明了多個關鍵基因對新生細胞和存活的調控作用和機制，并建立了促進功能細胞再生的多基因協同調控策略。此外，柴人杰教授還構建了針對耳細胞的基因編輯系統和藥遞送系統，從而構建了完整的針對耳細胞的基因治療系。

柴人杰教授還積極開展臨床轉化研究，致力于開拓通過基因治療和干細胞再生功能細胞治療應神經聾的新產業方向。他搭建了完善的耳基因治療技平臺，包括AAV遞送系統智能開發平臺、種耳基因治療實驗平臺、高通量類與再生篩選平臺、基因編輯平臺和超容量基因遞送平臺。基于這些平臺，柴人杰教授不斷突破與創新，研發了耳基因治療產品AAV-OTOF，用于治療因OTOF基因突變造的傳耳聾，并已經啟臨床試驗。

耳聾是一種常見的傳疾病，嚴重影響患者的生活質量。柴人杰教授團隊的研究結果為耳聾的藥治療開辟了新的方向，并為其他耳聾患者帶來了希。他們設計和完了一系列實驗，形了獨特的AAV-OTOF雙載設計，通過將OTOF基因切分為兩個片段遞送進細胞，實現了全長OTOF表達。這一策略在小鼠模型中進行了詳細的藥效分析，取得了接近正常野生型小鼠的聽力恢復效果。經過在非人靈長類食蟹猴中長期的手探索，柴人杰教授確定了對耳蝸結構功能和正常聽力無損的注方式，并評估了這一雙載策略的聽力和生安全。

基于小鼠和食蟹猴中的研究，柴人杰教授和山東省第二人民醫院啟了臨床試驗。一位名為小一的患者在接AAV-OTOF注耳注手后，取得了顯著的聽力改善。后兩周和一個月的聽力檢測結果顯示，小一的聽力恢復持續變好，接近于正常聽力水平。小一在關閉右耳人工耳蝸的況下，僅憑注耳就能夠與他人正常流互。

柴人杰教授希通過更加的實驗設計和治療方法的改進，讓更多因基因突變患傳耳聾的患者得到有效治療，用自己的耳朵知外界最真實、妙的聲音。