第61屆歐洲兒科分泌學會（ESPE）年會將于2023年9月21日至23日在荷蘭海牙召開。本次大會將涵蓋兒科分泌學和代謝領域的多個方面，包括甲狀腺、糖尿病、青春期發育、腎上腺問題和生長激素缺乏等容。在大會的壁報中，還展示了曲普瑞林三月劑型治療中國中樞早（CPP）兒12個月的研究數據。華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院的羅小平教授將對該研究數據進行解讀，為曲普瑞林三月劑型在中國CPP兒的臨床應用提供指導和參考。

該研究是一項為期12個月的III期研究，旨在評估曲普瑞林三月劑型治療中國CPP兒的療效和安全。研究共有32名中國CPP患兒參與，他們在治療的第1天、第3個月、第6個月和第9個月分別接了一劑雙羥萘酸曲普瑞林15mg的注。研究觀察并記錄了患兒在藥治療后的第3、6和12個月的各項指標水平和生理變化。

研究的主要終點是評估患兒在治療的第3個月是否實現了促黃生素（LH）抑制，定義為GnRH激發后LH峰值≤3 IU/L。結果顯示，在第3個月，所有患兒的LH抑制率達到了100%，并且在第6和12個月時，抑制率保持在93.5%。別分析顯示，在第6和12個月的LH抑制率分別為92.9%，男為100%。

次要終點包括LH和卵泡刺激素（FSH）的基礎值和峰值、激素水平、骨齡和實際年齡差異以及腺發育況。研究結果顯示，在第3、6和12個月，患兒的LH和FSH的基礎平均值和峰值平均值均呈顯著下降趨勢。到第12個月，所有患兒的基礎LH水平從基線的1.09±1.65 IU/L下降到0.22±0.20 IU/L，基礎FSH水平從基線的3.38±1.92 IU/L下降到12個月的1.55±0.90 IU/L。激素水平方面，第3個月時所有患兒的激素抑制達到了青春期前水平，而在第6和12個月，抑制率分別降至96.8%和93.5%。

對于患兒的生長況和發育況的觀察顯示，在治療的第3、6和12個月，患兒的平均生長速度分別為8.07、5.24和6.94 cm/年，骨齡和實際年齡的差異從基線時的2.85歲降至第12個月的2.39歲。中，子宮長度保持穩定或減，而男中，睪丸積減小。

安全研究顯示，在10例患者中，報告了18例與藥相關的不良事件。其中1例患者出現≥3級藥相關不良事件，2例患者發生嚴重不良事件。然而，沒有患兒因不良事件而中斷治療，也沒有發生死亡病例。

綜合以上結果，該研究證實了曲普瑞林三月劑型治療中國CPP患兒的療效和安全。與既往海外研究相比，該劑型在中國患兒中表現出更好的LH抑制能力和長期療效維持。此外，該劑型的選擇可以減注次數，提升患兒的治療依從和滿意度。經濟評價研究還表明，該劑型可以為患兒家庭節省治療費用，并減陪護者的勞力損失。

綜上所述，曲普瑞林三月劑型是治療中國CPP患兒的有效、安全的選擇，未來有為我國CPP單藥治療的首選。該研究填補了國相關臨床研究數據的空白，為臨床實踐提供了重要的指導和參考依據。