近年來，基因編輯療法在醫學領域取得了巨大進展。2021年，全球首個在艾滋病中進行的基因編輯療法開始臨床試驗，2023年英國批準了全球首個基因編輯療法的臨床應用。在一系列基因編輯療法利好消息的轟炸下，人們都在翹首以盼何時能開展針對慢乙肝的基因編輯療法臨床試驗。
終于，Precision BioSciences公司14日宣布，公司用于慢乙型肝炎治療的基因編輯療法PBGENE-HBV已經獲得國食品藥品監督管理局（FDA）和國之外藥品監管部門的pre-IND監管反饋，該監管反饋意見將使 PBGENE-HBV 開展 Phase 1期臨床試驗之前的最終 IND/CTA-enabling 臨床前計劃和臨床戰略更加一致和清晰。
Precision BioSciences 公司立于2006年，是一家先進的基因編輯公司，利用其新型專有 ARCUS® 平臺開發基因編輯療法，用于復雜的基因編輯，包括基因、切除和移除。公司總裁兼首席執行 Michael Amoroso表示，收到的監管反饋意見將為臨床戰略提供依據和支持，并為領先的基因編輯項目 PBGENE-HBV 申請 IND 和/或 CTA 提供明確的途徑。
PBGENE-HBV 是治療慢 HBV 染的一種高度特異的新型療法。它能直接消除cccDNA，并高度特異地滅活整合HBV DNA，從而使cccDNA降解，HBsAg減。Precision BioSciences 與 FDA 的 pre-IND會議就擬議的首次人臨床研究總設計以及毒理學和特異評估提供了反饋意見。這種互建立在 2023 年 7 月 FDA INTERACT 會議期間通過早期科學建議實現的參與和協調基礎之上。
鑒于 FDA 和全球其他監管機構的建設反饋意見，期待著看到這種新模式在臨床上取得進一步的評估進展。此舉將使PBGENE-HBV 有為近期第一個也是唯一一個進人臨床試驗的旨在消除cccDNA 和滅活整合HBV DNA的潛在治愈基因編輯療法。
從多個監管機構獲得的反饋意見和整一致驗證了 Precision 計劃于 2024 年提 PBGENE-HBV IND 和/或 CTA 申請的路徑。公司致力于將 PBGENE-HBV 快速推進到全球臨床 1 期研究，目前正在多個國家與專注于慢乙型肝炎治療的專業試驗中心擴大選址工作。同時，為所有計劃中的非臨床和臨床試驗提供所需的藥生產工作也在進行中。
基因編輯療法的進步意味著慢乙型肝炎的治療前景更加樂觀。隨著PBGENE-HBV的臨床試驗即將開始，人們對于這一領域的發展充滿期待。