和譽-B（票代碼02256）近日發布公告，他們自主研發的抗耐藥突變小分子FGFR4抑制劑ABSK012已獲得國食品和藥管理局（FDA）的批準，可以開始在晚期實瘤患者中進行單藥的人I期臨床試驗。這項研究將評估ABSK012在晚期實瘤患者中的安全、耐和藥代力學特。

這項研究將針對有特定基因改變的晚期實瘤、FGF19過表達肝細胞癌（Hepatocellular carcinoma，“HCC”）和FGFR4突變橫紋瘤（Rhabdomyosarcoma，“RMS”）等患者進行。癌癥是全球范圍的主要死亡原因，僅在2020年就導致近1000萬人死亡，其中實瘤占了90%以上。原發肝癌在2020年是全球第六大常見惡腫瘤，每年新發病例達到90.6萬人，病死人數高達83萬。在國，肝癌每年有超過4.2萬新病例和3.1萬例死亡。而在中國，肝癌的發病率尤其高，占全球的近50%，年新發病例達到41萬人，病死人數為39.1萬。國際癌癥研究機構（IARC）預測，到2040年，肝癌的新發病例和死亡病例還將進一步增加。總來說，肝癌的治療難度大，預后也很差，發病率與病死率之比高達1：0.9，嚴重威脅著人類的生命健康。作為主要的肝癌類型，HCC占了原發肝癌的85%~90%，它的惡程度較高，約30%的HCC患者存在FGF19異常過表達且預后較差，現有的治療手段無法滿足長期生存的需求，因此對于HCC的治療仍然存在巨大的未滿足臨床需求。

瘤是一種罕見且異質的間葉細胞起源的實瘤，僅占所有人惡腫瘤的1%，大致可分為組織瘤（soft tissue sarcomas，“STS”）和骨瘤。據國的估計，2022年約有13190人被診斷為組織瘤，其中約有5130人死亡。而RMS是組織瘤的一種亞型，在年人中非常罕見，占所有組織瘤的3%。ABSK012是一種有高選擇的新一代小分子FGFR4抑制劑，可以克服對第一代FGFR4抑制劑的耐藥突變。FGFR4信號通路是實瘤（如HCC和RMS）分子靶向治療的一個有前景的方向。在臨床前研究中，ABSK012展示出了抗腫瘤活，并有良好的藥代謝和藥代力學特。在2023年4月，ABSK012獲得了國FDA授予的孤兒藥資格認定，用于治療組織瘤。

總之，和譽-B獲得了國FDA的批準，可以開始在晚期實瘤患者中開展ABSK012的單藥臨床試驗。這將為肝癌和瘤等惡腫瘤的治療提供新的治療選擇，為患者帶來希。