最近，再鼎醫藥的FcRn拮抗劑Aga莫德在中國正式上市，為治療乙酰膽堿（AChR）抗的人全重癥無力（gMG）的新選擇。這款藥旨在改善患者的生活質量，并帶來治療效果的希。重癥無力（MG）是一種由神經接頭傳遞功能障礙引起的慢自免疫神經疾病，其特征是反復出現的無力和疲勞。雖然力、失眠或衰老等因素可能導致頻繁的疲勞和倦怠，但重癥無力的癥狀更為且危害極大。患者不僅疲勞程度更嚴重，還可能出現面部和吞咽無力，甚至無法微笑和咀嚼食，只能吃食或流質食。有些患者由于四肢無力而無法搬運重或正常行走，這嚴重影響了他們的行能力、生活質量以及日常生活和工作，為終生問題；甚至在重癥無力惡化并影響呼吸時，可能引發無力危象，如果不能及時治療，可能危及生命。據統計，我國重癥無力的年發病率為0.68/10萬，而國外數據顯示，85%以上的重癥無力患者在發病18個月會進展為全重癥無力。
2018年，全重癥無力被納國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。然而，長期以來，針對全重癥無力的治療一直存在一些問題，包括藥的安全和效果不足，難以滿足患者恢復正常生活和工作的需求。再鼎醫藥醫療事務部執行總監李翔表示，大多數全重癥無力患者都有IgG自抗，其中約75%至80%的乙酰膽堿（AchR）抗呈。這些病理IgG抗會引起神經病變，導致關節功能失調和收無力。Elgatrum是一種FcRn拮抗劑，能夠靶向消除致病IgG抗，對非IgG免疫球蛋白影響很小，從而達到治療效果。在臨床研究中，Elga莫德已經證明可以幫助患者提高力量和生活質量，為患有全重癥無力的患者帶來新的可能，實現“疾病緩解+生活質量改善”，使他們有實現“帶病但未病”的正常生活狀態。Aga莫德此前已在國、歐盟、日本等國家和地區上市，并于今年6月底正式獲得我國國家藥監局的批準上市。
針對罕見病的治療和藥供應一直是一個挑戰，因為這些疾病往往被醫生和患者認知度低，診斷困難，并且特效藥的供應也非常困難。然而，在近年來，我國對罕見病群的關注度逐漸提高，政府出臺了一系列針對罕見病診斷、治療和預防的政策，包括發布罕見病目錄、建立國家罕見病防治中心等。同時，加快罕見病藥審批和引進，將罕見病納全民醫保等。重癥無力等神經免疫疾病的診治也取得了顯著進展。專家劉軍帥表示，重癥無力患者對醫療、生活和發展有強烈的未滿足需求，創新藥的推出可以幫助他們恢復正常的生活和工作。實現這一目標需要所有利益相關者積極實施系統管理并協調發展。例如，需要探索更適合罕見病特點的醫療保險制度和多方共同支付機制的設計。
再鼎醫藥業務總監兼大中華區總裁梁毅表示，他們很高興看到Aga莫德在中國正式上市，為不幸患有系統重癥無力的患者提供了新的治療選擇和支持，使國重癥無力治療進了生靶向新時代。他們也期待與政府、專家、基金會和社會各界合作，改善創新藥的獲取。此外，再鼎醫藥還發起了“重癥無力加油站”項目，旨在全力支持患者管理病。該項目推出了專業、便捷的MG-ADL（重癥無力每日活量表）評估工，幫助患者及早發現病變化。定期、持續的病評估對于改善患者的管理和治療效果至關重要。
總之，再鼎醫藥的FcRn拮抗劑Aga莫德的上市為乙酰膽堿抗的全重癥無力患者帶來了新的希。隨著我國對罕見病群關注度的增加和相關政策的實施，罕見病的診治也取得了進展。然而，還需要進一步探索適合罕見病特點的醫療保險制度和支付機制的設計，以更好地滿足患者的需求。再鼎醫藥表示，他們將繼續努力推出更多針對其他自免疫疾病的創新藥，以造福更多患者。免責聲明：本文容及信息來源于網絡，不代表作者觀點，僅供參考。