自2017年國FDA批準首個基因療法Kymriah（tisagenlecleucel）用于急淋細胞白病（ALL）治療以來，基因療法領域取得了持續的突破。然而，盡管該領域不斷進展，但如何將基因載有效地遞送到肝臟以外的和組織，以擴大基因療法的應用范圍，一直是該產業面臨的挑戰，也是基因療法領域突破的關鍵。為了克服遞送挑戰，再生元發現了一種簡單的方法-將抗與病毒載連接起來，以實現靶向目標的遞送。不管是直接使用病毒還是脂質納米顆粒，基因載在的遞送最終主要集中在人的清除-肝臟中。然而，如果為了增加遞送到肝臟以外靶的基因載數量而提高劑量，往往會導致肝臟負荷過重，從而導致病患因肝毒而死亡。因此，目前基因療法的開發主要集中在那些肝細胞中異常表達的基因，例如靶向PCSK9以降低膽固醇。另外，目前正在國FDA審評的鐮狀細胞CRISPR基因編輯療法通過離過程來避免遞送問題，類似于移植手。

再生元是一家在抗領域有富專業知識和經驗的公司，他們正在進行早期研究，計劃將抗與標準病毒載連接起來，以促進載專一地進特定細胞。目前，該公司專注于開發靶向細胞和腦部的療法，并取得了積極的臨床前數據。其中最先進的項目是一種將抗附著在病毒載上，用于針對細胞中名為CACNG1的蛋白質的治療。據今年國基因與細胞治療學會（ASGCT）會議上公布的數據，該療法在小鼠和非人類靈長類的研究中顯示，與未經修飾的病毒相比，載到達細胞的能力大幅增強，但進肝臟和心臟的能力卻大幅下降。

再生元的首席科學George Yancopoulos博士在接行業Endpoints采訪時表示：“我們相信我們已經為該領域的領導者。我們希宣布使用生制品來遞送基因有效載荷的計劃，我們認為這有機會真正繼續改變基因療法領域。”將抗與病毒載相連以促進靶向遞送的想法早在1990年代就有學者提出，并在臨床前研究中取得了一定程度的功。然而，阻礙此類療法在人治療中實際應用的瓶頸是大規模生產的挑戰。產業界必須能夠說服監管單位，證明他們備能力，可以保持每個批次藥中抗與病毒載的偶聯效率的一致，使得每個批次藥備相當的治療效果。這也是再生元在開發此類療法時面臨的主要挑戰。

對于再生元早期結果，加州大學伯克利分校的生工程研究員David Schaffer博士稱之為“有趣”，但在一封電子郵件中指出，在技上實現可重復且穩健的規模化生產可能有挑戰。然而，再生元對該療法的開發非常有信心。再生元的基因療法團隊共同負責人Christos Kyratsous博士表示，他們正在推進兩種將抗附著在病毒上的方法，并在這兩種方法上看到一致的結果。此外，再生元的領導者還指出他們在大規模生產抗和不斷擴大的腺相關病毒（AAV）載團隊方面積累了富的經驗。再生元基因藥部門執行董事Leah Sabin博士表示：“我們正在朝著臨床規模的病毒生產邁進。”

讓我們期待再生元能夠盡早在基因遞送挑戰上取得實質突破，以擴大基因療法的應用范圍，造福廣大患者。