相傳，唐朝時有一位姓何的男子，小名田兒，從小虛弱，經常到眩暈乏力，骨瘦如柴。盡管他嘗試了各種民間草藥和偏方進行治療，但都沒有取得明顯效果。未到五十歲，他的頭發就已經全白，看起來像個老人一樣，更別提結婚生子了。當田兒認為自己快要離世之際，有一天晚上，他夢見后山上長出了兩株神奇的草藥，而且夢中仙人告訴他這些草藥可以治愈他的病癥。田兒醒來后，他半信半疑地趕去山上一看，竟然真的發現了和夢中一模一樣的兩株草藥。他按照夢中仙人的指示挖取了地下的塊食用，日復一日，田兒逐漸到力充沛，聽力和視力也變得更加敏銳，頭發重新變黑，仿佛重獲新生。看到這種況，家人決定為他找個妻子，結果據說田兒在六十多歲時還生了很多子，而且他的后代都遵循祖訓食用這種塊，每個人都能活到一百歲，并且健壯，頭發不會變白。因此，這種植被稱為“何首烏”，并廣為人知。
何首烏屬于蓼科植，其干燥的塊味苦、甘、，微溫，歸肝、心、腎經。據制備方法的不同，分為“生何首烏”和“制何首烏”兩種。這兩種有不同的功效，生何首烏有解毒、消癰，截瘧、潤腸通便的功效。制何首烏則有補肝腎、益、黑須發、強筋骨、化濁降脂的功效。
現代研究證實，生何首烏有促進腸道運和輕度瀉下的作用，還有抗氧化、抗炎、抗菌、抗病毒、抗癌、降脂、抗脈粥樣化、提高記憶等作用。何首烏可以增加腦、肝中蛋白質的含量，抑制腺萎，有抗骨質疏松、促進骨髓造、降低膽固醇的作用。何首烏的炮制對其化學分和藥理作用有一定的影響。隨著蒸制時間的延長，何首烏中的結合蒽醌類分會減，轉化為游離蒽醌類分。一般認為，生品中有瀉下作用的結合蒽醌經炮制后轉化為游離蒽醌，這就是制何首烏失去潤腸通便作用而有補益保健功效的主要原理。
《本草綱目》中記載，何首烏“能養益肝，固益腎，健筋骨，烏髭發，為滋補良藥，不寒不燥，功在地黃、天冬諸藥之上。”生何首烏有解毒消痛散結的功效，適用于治療瘰病結核、瘡腫痛、熱瘡毒，可以服或外敷，也可以用來煎湯外洗，都能取得良好的效果。此外，生何首烏還有截瘧的功效，可以治愈長期患有瘧疾、氣虛弱的人。此外，生何首烏還有潤腸通便的效果，可以單獨使用或與蓯蓉、當歸、火麻仁等潤腸通便藥一起使用，可以治療老年弱者的虧虛和腸燥便。
制何首烏的功效包括補肝腎、益、黑須發、強筋骨，同時有收斂的作用，不會產生寒涼、干燥、油膩的覺，是一種很好的滋補藥。可以治療虛萎黃、眩暈耳鳴、早白頭發、腎虛無子、腰膝酸、肢麻木以及肝腎虧虛引起的月經不調、崩帶下等癥狀。此外，制何首烏還有化濁降脂的作用，可用于治療高脂癥，單獨使用或配合其他藥使用均有效。
需要注意的是，何首烏偏于補益，同時有收斂的質，不適合痰壅盛的人食用；生何首烏有潤腸通便的作用，因此不適合大便泄的人食用。口服何首烏及其方制劑都有引起肝損傷的風險，同時服用其他可能導致肝損傷的藥或長期高劑量使用會增加這種風險，因此不宜長期大量使用，而且生何首烏相比制何首烏更容易導致肝損傷。
除了塊，何首烏的藤干燥后也可以藥，被稱為中藥首烏藤。首烏藤味甘、平，歸心、肝經。首烏藤有養安神、祛風通絡的功效。現代研究證實，首烏藤同樣含有蒽醌類化合，有抗氧化、抗慢炎癥、抗菌、鎮靜、催眠的作用，還能增強免疫功能。