漸凍癥是一種無法治愈的疾病，會導致運神經元的逐漸死亡，使患者逐漸失去行走、說話、吞咽和呼吸的能力。目前，全球沒有任何一種藥能夠治愈或延緩漸凍癥的進展，患者的平均生存期僅為3-5年。然而，京東集團副總裁蔡磊卻選擇了與這個無法逆轉的命運抗爭到底。

蔡磊于2019年被確診為漸凍癥，當時他才41歲。面對這個沉重的打擊，他沒有放棄希，而是決定以自己的方式為自己和其他患者尋找救命的草藥。最近，蔡磊在社上公開了一個喜訊：他投資的一款漸凍癥新藥，在國FDA的臨床試驗中取得了初步效，為漸凍癥患者帶來了希。

這款名為Qalsody的新藥是由國生技公司Biogen和Ionis Pharmaceuticals聯合開發的一種反義寡核苷酸藥。它的作用是減突變的SOD1蛋白的產生。SOD1是一種參與抗氧化應激反應的酶，當它發生突變時，會導致運神經元產生毒聚集和氧化應激損傷。Qalsody通過脊髓注給藥的方式進行治療，每個28天周期給予4次。

Qalsody的臨床試驗經歷了多個階段，最關鍵的是III期臨床試驗VALOR。該試驗共招募了183名SOD1-ALS患者，隨機分為Qalsody組和安劑組，分別給予100mg或安劑的脊髓注，持續24周，主要評估Qalsody對ALS功能量表修訂版評分的影響。盡管試驗未達到主要終點，但在次要終點方面，Qalsody組表現出了一些有利的結果。腦脊中SOD1蛋白水平顯著下降了33%，而安劑組則沒有變化。腦脊中神經輕鏈水平顯著下降了18%，而安劑組則上升了7%。這些結果顯示了Qalsody對于漸凍癥的潛在療效。

值得一提的是，FDA表示他們首次基于生標志在加速審批路徑下批準用于治療ALS的藥。這是一個關鍵的時刻，因為他們首次達共識，認為NfL可以作為替代標志，合理預測針對SOD1-ALS的臨床療效。FDA還要求Biogen公司繼續監測Qalsody的安全和有效，并進行后續的確認試驗。

蔡磊作為一名漸凍癥患者，不僅是漸凍癥藥的投資者，還是漸凍癥公益的倡導者。他立了“蔡磊漸凍癥基金會”，旨在為漸凍癥患者和家屬提供支持，推漸凍癥的科普、宣傳和教育。他還投資了其他幾個針對不同基因突變所致的ALS藥的研發項目。蔡磊希通過多元化的投資策略，為漸凍癥的治療提供更多的可能。

蔡磊的故事充滿了勇氣和希。他用自己的行證明了漸凍癥患者可以做到的不止于生存，還可以為其他患者創造價值和意義。他的努力和投資為漸凍癥患者帶來了新的希和可能。我們相信，通過不斷的努力和研究，漸凍癥終將被戰勝！