7月20日,《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)發表了一項新藥臨床試驗結果,這項試驗引起了廣泛關注。這款來自生制藥公司Alnylam的降新藥Zilebesiran在Ⅰ期臨床試驗中表現出了顯著的效果。目前,降藥通常需要每天至服用一次,而Zilebesiran只需要皮下注兩次就可以維持一年的效果。
北京醫院心管科主任醫師汪芳表示:“這確實是一種全新的治療模式,對改善患者用藥依從有幫助。能夠在如此高級別的期刊上發表一期臨床實驗結果,也說明專家對這款藥的看好態度。然而,任何新藥都需要經過二期和三期臨床試驗才能上市,大致需要4~5年的時間。”
Zilebesiran的作用機制是通過抑制腎素-管張素-醛固酮系統來降低。管張素原是管張素的前,也是Zilebesiran的作用目標。汪芳指出:“管張素是大部分高發病的原因,這意味著從作用機理上來看,這款藥對大部分高患者都適用。”然而,藥的長期使用安全問題仍待業界進一步觀察和驗證。
與降藥類似,脂管理也面臨著類似的挑戰。然而,Alnylam原研的長效降脂藥Inclisiran已經在國獲得了FDA的批準上市,并且已經上市兩年。作為首個也是唯一獲得FDA批準的降低低度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的siRNA藥,Inclisiran在70個國家已經獲得了上市批準。
汪芳表示:“Inclisiran目前在中國大陸還于三期臨床階段,從目前的況來看,它有確切的降脂效果和良好的安全。”據諾華相關工作人員,該藥有在年底獲批在國上市。
據人民日報健康客戶端的公開資料,目前在中國香港上市的Inclisiran每支售價為2.3萬元人民幣,即每年需要花費4.6萬元。
綜上所述,Zilebesiran和Inclisiran的出現正在重塑高和高脂的治療模式。這些長效藥的研究和開發為患者提供了更便捷、更有效的治療選擇。然而,這些藥的安全問題仍需進一步研究和驗證。隨著時間的推移,我們有看到這些創新藥在未來幾年進市場,為患者帶來更好的健康效果。