ACR 2023中國之聲，關注中國學者在國際會議上的聲音。白塞病（BD）是一種慢反復發作的管炎癥疾病，主要表現為口腔潰瘍、生潰瘍、皮損傷和眼部炎癥，還可能影響神經系統、胃腸道、心管系統、關節和其他重要。Hemay005是一種用于治療慢炎癥疾病的新型磷酸二酯酶-4（PDE-4）抑制劑，已經獲得國FDA授予“ODD”（孤兒藥資格）。研究人員在北京大學人民醫院進行的一項Ⅱ期臨床研究中評估了Hemay005的療效和安全，并將結果在2023年ACR年會上發布。
這項研究是一項多中心、隨機、雙盲、安劑平行對照的研究，計劃招募252名BD患者，但由于在招募90名患者后達到了療效終點，提前終止了研究。研究結果顯示，Hemay005治療組在減口腔潰瘍數量方面的療效顯著優于安劑組。在核心治療期間，Hemay005 45mg組和60mg組的口腔潰瘍數量的曲線下面積（AUC）較安劑組顯著降低。據KM法預估，Hemay005治療組的口腔潰瘍的中位愈合時間分別為16天和15天。安全方面，與研究藥相關的治療相關不良事件（TEAEs）導致停藥的發生率在Hemay005治療組略高于安劑組，但大多數不良事件為輕度。嚴重TEAEs的發生率與劑量有關，Hemay005 60mg組為3.3%，45mg組和安劑組均為0%。
綜上所述，Hemay005治療白塞病口腔潰瘍數量顯著減，并且安全良好。目前，該藥正在進行Ⅲ期臨床試驗，研究人員期待在后續研究中能夠展現出更好的表現。
參考文獻：
Jones C, Li Z, Zhang Z, et al. A Phase II Clinical Study to Investigate the Efficacy and Safety of Hemay005 Tablets in Patients with Active Behçet`s Disease [abstract]. Arthritis Rheumatol. 2023; 75 (suppl 9).