福建近日，Bloom Science公司發布了口服活生治療產品BL-001在健康試者中進行的1期臨床試驗的積極數據。與此同時，該公司還宣布BL-001已獲得國FDA授予的罕見兒科疾病認定，可用于治療Dravet綜合征。BL-001是一種潛在的“first-in-class”口服活生治療產品，可用于治療多種神經疾病，包括Dravet綜合征和萎側索化（ALS）。該產品最初的目標是模擬生酮飲食的抗癲癇效果，即通過調節γ-氨基丁酸（GABA）和其他關鍵的生能量途徑來發揮作用。

BL-001含有兩種經過仔細篩選的人類腸道微生，這些微生已在基于細胞和的研究中被證明可以消除過度興活，增加海馬中的GABA，并顯著降低或消除癲癇發作的頻率和持續時間。此外，BL-001還有解決ALS進展的關鍵因素，即潛在的氧化應激，以減緩或阻止疾病的發展。在臨床前的ALS研究中，BL-001已被證明能夠減輕運神經元的損失，延長的健康壽命和運協調。

BL-001的1期研究是一項針對健康試者的隨機、雙盲、安劑對照、單中心、多劑量遞增試驗，主要目的是評估在健康試者中連續給予BL-001治療28天的安全和耐。結果顯示，在所有4個劑量組中，BL-001表現出良好的安全和耐，支持比模型中有效劑量水平高出10倍的用藥劑量。研究人員觀察到在BL-001組中菌株力學表現良好，且隨著劑量的增加而增加。所有與治療相關的不良事件（AE）都是輕度的，只有一名接最高劑量的試者出現中度疲勞，無需干預即可緩解，并繼續接治療。在接BL-001最高劑量的試者中，最常見的治療相關AE是食下降（3/6名試者），所有與治療有關的AE都在沒有干預的況下得到解決。此外，沒有AE導致試者停藥或報告有臨床意義的心電圖異常，所有試者都完了研究。

據臨床前研究和這些1期臨床試驗的結果，Bloom公司計劃在2024年將BL-001推進到針對Dravet綜合征和ALS患者的2期臨床試驗階段。這些積極的結果為BL-001在神經疾病治療領域的進一步研究和開發提供了堅實的基礎。